Narcolepsia: el nuevo medicamento que busca recuperar el control del sueño y la vigilia
La somnolencia excesiva durante el día suele estar relacionada con dormir pocas horas, tener horarios irregulares o presentar un descanso de mala calidad.
Sin embargo, cuando una persona se queda dormida involuntariamente o experimenta una pérdida repentina del control muscular, puede existir un trastorno neurológico como la narcolepsia.
Esta enfermedad altera los mecanismos que regulan el sueño y la vigilia. Puede provocar somnolencia intensa durante el día, episodios repentinos de sueño y cataplejía, una pérdida súbita del tono muscular que, en algunos casos, puede ocasionar caídas o lesiones.
Aunque la narcolepsia no tiene actualmente una cura, existen tratamientos destinados a controlar sus síntomas.
Un medicamento que actúa sobre la orexina
El pasado 5 de agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Orzeyful (oveporexton) para tratar la narcolepsia tipo 1.
El medicamento está diseñado para actuar sobre la vía de la orexina, un sistema cerebral fundamental para mantener la vigilia y regular el ciclo sueño-vigilia.
En la narcolepsia tipo 1 existe una alteración importante de este sistema. Al activar la vía de la orexina, el tratamiento busca favorecer el estado de alerta durante el día y actuar sobre uno de los mecanismos directamente relacionados con la enfermedad.
Los estudios mostraron mejoras en la vigilia y la cataplejía
La aprobación se basó en dos estudios realizados por Takeda, desarrolladora del medicamento, en los que participaron más de 270 personas con narcolepsia.
Según los resultados comunicados por la compañía, los participantes que recibieron oveporexton dos veces al día lograron mantenerse despiertos durante más tiempo que quienes recibieron placebo.
También se observaron reducciones en los episodios de cataplejía y mejoras en otros síntomas, incluidos algunos problemas relacionados con el sueño nocturno y las alucinaciones.
Estos resultados son relevantes porque la narcolepsia no se limita al cansancio diurno: puede afectar considerablemente la rutina, la concentración, las actividades cotidianas y la capacidad de mantener un ciclo normal de sueño y vigilia.
Un desarrollo que tomó alrededor de 15 años
El desarrollo del tratamiento requirió aproximadamente 15 años de investigación.
Los primeros intentos para desarrollar medicamentos capaces de actuar sobre la vía de la orexina enfrentaron diferentes dificultades. Algunas moléculas requerían administración intravenosa continua y posteriormente se identificaron problemas relacionados con el hígado durante las pruebas de otra candidata.
Takeda continuó trabajando en un compuesto diferente hasta desarrollar oveporexton, diseñado para actuar sobre la misma vía pero con características farmacológicas más favorables.
Todavía debe definirse su clasificación en Estados Unidos
Aunque la FDA ya autorizó el medicamento para la narcolepsia tipo 1, la Administración para el Control de Drogas de Estados Unidos (DEA) todavía evalúa su clasificación respecto a su potencial de abuso y dependencia.
La compañía espera que sea incluido en la Lista IV, correspondiente a sustancias controladas con un potencial de abuso relativamente bajo en comparación con categorías más restrictivas.
Esta decisión determinará aspectos importantes relacionados con su prescripción y distribución en Estados Unidos.
La investigación podría aplicarse a otros trastornos del sueño
El interés por la vía de la orexina no termina con la narcolepsia tipo 1.
Takeda también investiga otros medicamentos que actúan sobre este sistema para estudiar su posible utilidad en narcolepsia tipo 2 e hipersomnia idiopática.
En estos trastornos, la situación puede ser diferente, ya que los pacientes pueden conservar niveles de orexina pero presentar una actividad insuficiente de este sistema. Por ello, se están investigando moléculas diferentes que puedan actuar a dosis distintas.
La vía de la orexina también está siendo estudiada como posible objetivo terapéutico para otros problemas relacionados con el sueño y la vigilia, aunque esas aplicaciones todavía se encuentran en investigación y no significan que oveporexton esté aprobado para tratarlos.
¿Qué representa este avance?
La aprobación de Orzeyful ofrece una nueva alternativa terapéutica para las personas con narcolepsia tipo 1 y resulta especialmente relevante porque busca intervenir directamente sobre un mecanismo biológico fundamental de la enfermedad.
Hasta ahora, muchos tratamientos se han centrado principalmente en controlar la somnolencia y otros síntomas. La activación de la vía de la orexina representa una estrategia diferente: intentar recuperar parte del mecanismo que ayuda al cerebro a mantener la vigilia.
Sin embargo, el medicamento no constituye una cura para la narcolepsia. Su objetivo es controlar las manifestaciones de la enfermedad y, como cualquier tratamiento farmacológico, debe utilizarse bajo supervisión médica.
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