La terapia génica de Sarepta está bajo escrutinio tras la muerte de un paciente

Un paciente ha fallecido mientras recibía Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne, marcando la primera muerte conocida asociada con este tratamiento.

Sarepta Therapeutics, la empresa responsable del medicamento, informó que el paciente sufrió una lesión hepática aguda, un efecto secundario conocido del tratamiento, aunque la gravedad del caso no se había observado previamente. La compañía también indicó que una infección reciente podría haber influido en la lesión hepática.

Aunque Sarepta no brindó detalles sobre el paciente, la empresa anunció que actualizará la información de prescripción de Elevidys para incluir este incidente.

Como resultado de la noticia, las acciones de Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más de un 27%, cerrando alrededor de 73 dólares por acción.

Elevidys, que tiene un costo de 3,2 millones de dólares por una sola infusión, fue la primera terapia génica aprobada en EE. UU. para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara que provoca debilidad muscular, pérdida de movilidad y muerte prematura en los hombres.

La FDA otorgó la aprobación acelerada del medicamento en 2023, a pesar de que algunos científicos dudaban de su eficacia. En 2024, la agencia amplió la aprobación completa para incluir a pacientes de 4 años o más, sin importar su estado de movilidad.

El tratamiento utiliza un virus desactivado para insertar un gen que ayuda al cuerpo a producir distrofina, una proteína esencial para el funcionamiento muscular. Según Sarepta, más de 800 pacientes han recibido Elevidys hasta la fecha.

Desde 2016, Sarepta ha recibido aprobaciones aceleradas de la FDA para otros tres medicamentos dirigidos a la distrofia muscular de Duchenne, aunque aún no se ha confirmado la efectividad de ninguno y se siguen llevando a cabo estudios adicionales.