En los niños con acondroplasia, la vosoritida se asocia con un aumento en la puntuación Z de cambio en la estatura con respecto al inicio y un perfil de eventos adversos leves, según un estudio publicado en la edición de enero de la revista The Lancet Child & Adolescent Health.
El Dr. Ravi Savarirayan, del Royal Children's Hospital de la Universidad de Melbourne en Australia, y sus colegas realizaron un ensayo de fase 2 aleatorizado de doble ciego en 16 hospitales de Australia, Japón, Reino Unido y Estados Unidos para examinar la seguridad y eficacia de la vosoritida en niños menores de 60 meses con un diagnóstico clínico de acondroplasia confirmado por pruebas genéticas. Los participantes se inscribieron en tres cohortes según la edad en el momento de la detección: de 24 a 59 meses, de 6 a 23 meses y de 0 a 5 meses (cohortes 1, 2 y 3, respectivamente). Se reclutó a setenta y cinco participantes: 11 fueron asignados como centinelas que recibieron vosoritida para determinar la dosis diaria adecuada, y 32 fueron asignados al azar para recibir vosoritida o placebo durante 52 semanas.
Los investigadores encontraron que ocurrieron eventos adversos en todos los participantes, la mayoría de los cuales fueron reacciones transitorias en el lugar de la inyección y eritema en el lugar de la inyección. Tres pacientes en el grupo de vosoritida y seis en el grupo de placebo (7 y 19 por ciento, respectivamente) tuvieron eventos adversos graves. Para el cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura, la diferencia de medias por mínimos cuadrados entre los grupos de vosoritida y placebo fue de 0,25.
"Esperamos que estos datos apoyen a los pediatras y otros especialistas de la salud que están evaluando los riesgos y beneficios de iniciar el tratamiento con vosoritida en niños con acondroplasia menores de 5 años", escriben los autores.
Varios autores revelaron vínculos con compañías biofarmacéuticas, incluida BioMarin, que fabrica vosoritida y financió el estudio.
