Una terapia ataca y destruye ovillos de una proteína clave en alzhéimer
En modelo de ratón, la terapia ha mostrado resultados prometedores
Un equipo de investigadores de la Universidad de Cambridge ha desarrollado una terapia innovadora que muestra resultados prometedores para tratar la enfermedad de Alzheimer al eliminar los agregados de la proteína tau, asociados con la neurodegeneración.
Este avance, detallado en dos estudios publicados en *Cell* y *Science*, utiliza la proteína TRIM21 para eliminar los ovillos de tau en el cerebro, con la ventaja de destruir únicamente las formas dañinas de la proteína y preservar las saludables. Además, la terapia actúa sobre los agregados ya existentes en el cerebro, no solo previniendo su formación.
La proteína tau, junto con el amiloide, es una de las dos principales proteínas que se pliegan incorrectamente en el cerebro de las personas con Alzheimer. Mientras el amiloide se acumula entre las células cerebrales, los ovillos de tau se forman dentro de las neuronas y están estrechamente vinculados con el deterioro cognitivo. Aunque los tratamientos actuales con anticuerpos, como el lecanemab, han mostrado éxito en atacar los agregados de amiloide, han enfrentado dificultades para eliminar los ovillos de tau dentro de las células.
El equipo de Cambridge ha creado dos terapias basadas en TRIM21: el «RING-nanobody» y el «RING-Bait». Estas terapias utilizan anticuerpos que se unen a la proteína tau, dirigiendo a TRIM21 para marcar los agregados de tau y enviarlos al proteasoma para su destrucción, que es el "sistema de eliminación" de la célula.
Las pruebas en ratones han mostrado una eliminación efectiva de los agregados de tau y una preservación de la proteína tau saludable. Los ratones tratados también demostraron mejoras en su función motora, evaluadas mediante un programa de inteligencia artificial, indicando una desaceleración en la progresión de los síntomas neurodegenerativos.
Este avance podría extenderse a otras enfermedades neurodegenerativas que implican agregados de proteínas, como el Parkinson. Sin embargo, los científicos advierten que se requieren más estudios para adaptar estas terapias para su uso en humanos, especialmente en lo que respecta a su administración segura a gran escala en el cerebro humano.
Jonathan Benn, uno de los autores del estudio, subraya que aunque los resultados en ratones son alentadores, aún queda mucho por hacer para determinar la seguridad y eficacia de estas terapias en humanos. A pesar de los desafíos, como la dificultad de introducir suficiente terapia génica en el cerebro humano, se espera que los métodos de administración continúen mejorando, permitiendo que las terapias basadas en TRIM21 se conviertan en tratamientos efectivos para Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas en el futuro.
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