Un ensayo confirma el impacto 'transformador' de la terapia génica para la hemofilia B
Una nueva terapia génica es eficaz en el tratamiento de la hemofilia B
Una nueva terapia génica aprobada a principios de este año muestra resultados prometedores como un tratamiento de dosis única para la hemofilia B, según datos recientes de un ensayo clínico.
Los pacientes con hemofilia B experimentaron una reducción promedio del 71% en los episodios de sangrado después de una sola infusión de Beqvez (fidanacogene elaparvovec), según informaron los investigadores en la edición del 25 de septiembre de la *New England Journal of Medicine*. Además, más de la mitad de los 45 participantes en el estudio no presentaron hemorragias tras recibir el tratamiento.
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario poco común que se caracteriza por niveles reducidos de factor IX de coagulación, una proteína crucial para la formación de coágulos. Esta terapia génica emplea un virus modificado para introducir una copia funcional del gen del factor IX en el hígado del paciente, lo que permite al cuerpo producir este factor de coagulación.
El Dr. Adam Cuker, investigador principal y director clínico del Centro de Trastornos Sanguíneos de la Universidad de Pensilvania, señaló que los pacientes comenzaron a producir factor IX en pocos días tras la infusión, algo que nunca habían experimentado antes. Aunque es prematuro hablar de "cura" hasta contar con más datos a largo plazo, Cuker destacó que para muchos pacientes, el tratamiento ha sido transformador.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Beqvez en abril de 2024, basado en estos resultados. Actualmente, las personas con hemofilia B requieren infusiones regulares de factor IX, que pueden ser necesarias desde una vez cada dos semanas hasta varias veces por semana. En cambio, la nueva terapia génica solo necesita una infusión única, y la mayoría de los pacientes no requirieron más infusiones tras recibirla.
Cuker comentó sobre la carga mental que enfrentan quienes viven con hemofilia, incluso si su condición está controlada, incluyendo la necesidad de programar infusiones y el costo del tratamiento. Sin embargo, ahora muchos de los pacientes tratados en este estudio informan que se sienten "libres de hemofilia", lo que ha llevado a una notable mejora en su calidad de vida y bienestar.
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