La terapia celular CAR-T combate un cáncer cerebral infantil incurable

La terapia celular CAR-T, reconocida por su efectividad en algunos tumores hematológicos, muestra avances prometedores en el tratamiento de tumores sólidos, como el glioma difuso de línea media, una enfermedad del sistema nervioso central considerada incurable. Un estudio publicado en Nature detalla los resultados positivos de este enfoque en niños con gliomas, ofreciendo una esperanza renovada en casos de mal pronóstico.

Avances y resultados del ensayo

Investigadores de Stanford Medicine lograron reducir tumores cerebrales, restaurar funciones neurológicas e incluso, en un caso, eliminar señales detectables del cáncer en un paciente con glioma pontino intrínseco difuso (DIPG). De los 11 pacientes participantes, nueve mostraron respuestas positivas, incluyendo reducción tumoral y mejora en síntomas como la movilidad y el control del dolor.

Un ejemplo destacado es Drew, diagnosticado con DIPG en 2020, quien experimentó pérdida de movilidad y equilibrio. Cuatro años después, se encuentra saludable y cursa su tercer año universitario, manteniéndose bajo tratamiento periódico mientras se optimiza la terapia.

Cómo funciona la terapia CAR-T

Esta técnica utiliza células T del paciente, modificadas genéticamente para atacar marcadores específicos en las células tumorales. En este ensayo, las células se administraron inicialmente por vía intravenosa y posteriormente en el líquido cefalorraquídeo, lo que resultó en menor toxicidad y mayor efectividad.

Opiniones de expertos

Manel Juan, del Hospital Clínic de Barcelona, destaca que este ensayo marca un hito, especialmente en tumores cerebrales, un área donde los CAR-T han enfrentado desafíos. Según Juan, administrar estas células directamente en el sistema nervioso central es más eficaz, cómoda y menos tóxica.

Ignacio Melero, del CIMA y la Clínica Universidad de Navarra, resalta que la administración intracavitaria de células CAR-T maximiza su eficacia, aunque puede presentar riesgos como hipertensión intracraneal. Sin embargo, considera esta vía como prometedora y clave para cronificar enfermedades previamente incurables.

Futuro del tratamiento

Aunque aún es temprano para hablar de una cura definitiva, los resultados abren la posibilidad de cronificar el DIPG y otros tumores sólidos mediante inmunoterapia. A diferencia de la quimio o radioterapia, las células CAR-T actúan como un "fármaco vivo," permaneciendo activas en el organismo para combatir el cáncer a largo plazo.

Los investigadores continúan trabajando para mejorar la eficacia del tratamiento y minimizar efectos adversos, consolidando esta terapia como una esperanza para pacientes con tumores sólidos difíciles de tratar.