Este fármaco no solo ralentiza la progresión de la enfermedad, sino que también ofrece una mejora en la calidad de vida
La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) ha dado un paso crucial en la lucha contra la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN) al aprobar un nuevo tratamiento desarrollado por PTC Therapeutics. Este medicamento, pionero en su clase, representa una esperanza tangible para los pacientes que padecen esta enfermedad rara y debilitante.
La amiloidosis hereditaria por transtiretina es una enfermedad rara que afecta a 0.89 personas por cada 100,000 habitantes en México. Esta patología se caracteriza por el depósito anormal de la proteína amiloide en diversos órganos vitales como el hígado, riñones, sistema nervioso y tracto digestivo.
Estos depósitos pueden causar graves alteraciones en el funcionamiento de estos órganos, llevando a una progresión rápida de la enfermedad, especialmente cuando se presenta con polineuropatía, una condición que afecta los nervios periféricos.
Las zonas endémicas en México incluyen estados como Morelos, Guerrero, Ciudad de México y Guanajuato, donde la prevalencia de la enfermedad es más alta. La hATTR-PN, al ser una enfermedad progresiva y degenerativa, ha dejado a los pacientes con opciones limitadas para frenar su avance, hasta ahora.
Un tratamiento revolucionario con alcance global
El medicamento aprobado por Cofepris es un oligonucleótido antisentido de fosforotioato de 2'-O-2-metoxietilo, una molécula novedosa que ofrece un enfoque terapéutico completamente diferente a los tratamientos existentes. Este fármaco ha sido diseñado específicamente para tratar la polineuropatía en estadio 1 o 2 en adultos con hATTR-PN, ralentizando el avance de la enfermedad y, en muchos casos, mejorando la calidad de vida de los pacientes.
Este tratamiento ha sido previamente aprobado en Canadá, la Unión Europea y Estados Unidos, así como en otros países de América Latina como Brasil, Colombia y Chile. La inclusión de México en esta lista subraya la importancia de contar con alternativas terapéuticas innovadoras para enfermedades raras en la región.
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