Los avances en terapias genéticas están marcando un hito con el desarrollo de Cromosomas Artificiales Humanos (HAC, por sus siglas en inglés), capaces de funcionar dentro de células humanas. Este descubrimiento podría revolucionar tratamientos para enfermedades como el cáncer y abrir nuevas puertas en la investigación del ADN.
Un equipo de investigadores de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania ha logrado un avance significativo en este campo, superando un obstáculo común. Su estudio, publicado en Science, detalla una técnica eficaz para fabricar cromosomas artificiales humanos a partir de construcciones únicas y largas de ADN diseñado.
Los métodos previos para producir cromosomas artificiales humanos se veían limitados debido a la tendencia del ADN a unirse en series impredeciblemente largas. Esto dificultaba la precisión y rapidez en su elaboración, lo que frenaba el avance en la investigación del ADN y su aplicación terapéutica.
El equipo de Penn Medicine ideó una técnica que permite elaborar HAC con mayor rapidez y precisión, evitando los problemas de multimerización. Esta técnica promete acelerar la investigación del ADN y podría llevar a terapias celulares más efectivas contra enfermedades como el cáncer.
Los HAC ofrecen plataformas más seguras y duraderas para expresar genes terapéuticos, en comparación con sistemas basados en virus que pueden desencadenar reacciones inmunes. Además, permiten la expresión de grandes conjuntos de genes, lo que podría impulsar la construcción de máquinas proteicas complejas.
El enfoque utilizado en este estudio podría aplicarse para fabricar cromosomas artificiales en otros organismos superiores, incluidas plantas para aplicaciones agrícolas.
Este avance en la fabricación de HAC representa un paso importante en el desarrollo de terapias genéticas y en la comprensión del ADN. Con el tiempo, podría traducirse en tratamientos más efectivos para enfermedades complejas como el cáncer, ofreciendo esperanza para millones de personas en todo el mundo.
Este trabajo se realizó con la participación del Instituto J. Craig Venter, la Universidad de Edimburgo y la Universidad Técnica de Darmstadt, y con el respaldo de los Institutos Nacionales de Salud.
