— Redacción El Tiempo
Una reciente investigación sugiere el potencial de una terapia génica basada en CRISPR para combatir ciertas enfermedades cardiovasculares.
En un ensayo clínico, los participantes que recibieron las dosis más altas del tratamiento experimentaron reducciones significativas y sostenidas en los niveles de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C), conocido como colesterol "malo". Este enfoque podría beneficiar a personas con predisposición genética a niveles elevados de LDL-C y los riesgos asociados.
¿En qué consiste la terapia?
La terapia, denominada VERVE-101, ha sido desarrollada por Verve Therapeutics en colaboración con Eli Lilly. Utiliza la tecnología CRISPR para desactivar el gen PCSK9 en las células del hígado, responsable de producir una enzima que regula los niveles de LDL-C. En personas con hipercolesterolemia familiar, una alteración en este gen genera concentraciones excesivas de colesterol en sangre, lo que puede formar placas en las arterias, aumentando significativamente el riesgo de infartos, derrames cerebrales y otras complicaciones cardiovasculares.
Detalles del ensayo clínico
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Participantes:
Nueve personas con hipercolesterolemia familiar causada por una copia disfuncional del gen PCSK9 recibieron una única infusión de VERVE-101, en diferentes dosis. -
Resultados:
Los tres participantes con las dosis más altas mostraron reducciones claras en LDL-C al cabo de un mes, con resultados sostenidos hasta seis meses en algunos casos. -
Seguridad:
En general, el tratamiento fue bien tolerado, con efectos adversos leves en su mayoría. Sin embargo, dos eventos graves ocurrieron durante el ensayo: un ataque cardíaco y un paro cardíaco fatal. Un panel independiente concluyó que el paro cardíaco no estuvo relacionado directamente con el tratamiento, aunque el ataque cardíaco podría tener algún vínculo.
Implicaciones futuras
Este avance plantea la posibilidad de reemplazar terapias tradicionales como medicamentos diarios o inyecciones frecuentes con un tratamiento único que podría tener efectos duraderos. Estudios en animales han sugerido que la reducción de LDL-C podría mantenerse durante 2,5 años o incluso de por vida.
Pasos siguientes
- Verve Therapeutics continuará ampliando la fase I del ensayo, enfocándose en las dosis más altas de VERVE-101, y lanzará en 2024 una nueva fase I para probar un método de administración alternativo llamado VERVE-102.
- Si los resultados son positivos, se espera iniciar un ensayo clínico de fase II controlado con placebo en 2025.
Conclusión
Aunque los hallazgos son preliminares y requieren validación en estudios más amplios y prolongados, la promesa de esta terapia es significativa. Según la Asociación Estadounidense del Corazón, alrededor de 1,3 millones de personas en EE. UU. podrían beneficiarse de esta innovadora intervención que busca transformar el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares.