La enfermedad de Huntington es un trastorno neurológico devastador y mortal que actualmente tiene opciones de tratamiento limitadas, pero un nuevo estudio realizado en ratones ofrece una posible esperanza.
Esta enfermedad ocurre cuando los genes heredados provocan el plegamiento y acumulación anómala de proteínas en las células cerebrales, lo que interfiere con las funciones cerebrales y lleva a la pérdida de habilidades esenciales como hablar, caminar y tragar. No tiene cura y los pacientes suelen fallecer entre una o dos décadas después de que los síntomas se manifiesten.
Sin embargo, una nueva investigación en ratones explora el potencial de los "polímeros de péptidos" como tratamiento. Estos péptidos son proteínas naturales capaces de bloquear la acumulación de proteínas asociadas con la enfermedad de Huntington en las células cerebrales. En experimentos realizados en un modelo de ratón de la enfermedad, el tratamiento con polímeros pareció restaurar las células cerebrales afectadas y revertir algunos de los síntomas, según un equipo conjunto de la Universidad Northwestern y la Universidad Case Western Reserve.
Aunque los estudios en ratones no siempre se traducen en resultados en humanos, el coautor principal, Nathan Gianneschi, profesor de química en la Universidad Northwestern, destacó que los efectos observados en los animales fueron prometedores. Gianneschi, quien tiene una conexión personal con la enfermedad, explicó que el tratamiento con polímeros logró mejorar el comportamiento de los ratones, que comenzaron a mostrar patrones de exploración más normales después de recibir el tratamiento.
El estudio se basa en investigaciones previas de Case Western, donde se identificó una proteína llamada VCP, que se une a la proteína de Huntington y provoca la acumulación de proteínas. Este fenómeno afecta la mitocondria de las células cerebrales, lo que puede llevar a su disfunción y muerte. El equipo de Qi, coinvestigador principal, desarrolló un péptido que controla esta interfaz proteína-proteína, lo que ayuda a prevenir la muerte celular mitocondrial.
El desafío de trabajar con este péptido fue superado por el laboratorio de Gianneschi, que diseñó un polímero protector que permitió al péptido cruzar la barrera hematoencefálica y llegar a las células cerebrales afectadas. Los experimentos mostraron que este tratamiento no solo preservó la salud de las células cerebrales, sino que también mejoró el comportamiento de los ratones en pruebas de movilidad.
El siguiente paso en la investigación será optimizar este polímero para las pruebas en humanos y evaluar su eficacia en el tratamiento de otras enfermedades neurodegenerativas. El equipo destacó que, aunque la enfermedad de Huntington es actualmente incurable, este avance podría marcar un paso importante en la búsqueda de tratamientos efectivos.