Existen noticias prometedoras en la lucha contra la enfermedad de células falciformes, ya que un nuevo ensayo ha demostrado que la terapia de edición genética CRISPR ofrece resultados notables para los pacientes.
"Es alentador ver que esta técnica de edición genética sigue mostrando resultados prometedores para quienes padecen anemia falciforme", comentó el Dr. Rabi Hanna, principal investigador del estudio y presidente de la división de hematología pediátrica, oncología y trasplante de sangre y médula ósea en el Hospital Pediátrico de la Clínica Cleveland.
La anemia de células falciformes es un trastorno genético doloroso que produce glóbulos rojos con una forma anormal en forma de hoz. Se estima que más de 100,000 estadounidenses padecen esta enfermedad, que puede reducir la esperanza de vida y es mucho más prevalente en la población afroamericana.
Los recientes avances en la tecnología de edición genética CRISPR están ayudando a corregir el trastorno al modificar la anomalía genética que lo causa.
El método CRISPR utilizado por la Clínica Cleveland se denomina renizgamglogene autogedtemcel (o "reni-cel"). Este tratamiento experimental, que se administra en una sola sesión, utiliza las propias células madre del paciente para corregir la anomalía genética.
Dos de los 18 pacientes del nuevo ensayo fueron tratados en la Clínica Cleveland.
En el procedimiento, las células madre del paciente se recolectan y se envían al laboratorio para su edición genética. Además, los pacientes reciben quimioterapia para preparar el espacio necesario en la médula ósea para las nuevas células madre.
"Después del tratamiento, todos los pacientes recuperaron exitosamente sus glóbulos blancos y plaquetas", informó la clínica en un comunicado de prensa. "Lo más relevante es que todos los pacientes han estado libres de eventos dolorosos desde el tratamiento, y aquellos que han sido monitoreados durante cinco meses o más han visto la resolución de su anemia".
El tratamiento no mostró efectos secundarios graves, según el grupo dirigido por Hanna.
"Estos recientes resultados brindan esperanza de que este nuevo tratamiento experimental siga avanzando y nos acerque a una cura efectiva para esta enfermedad devastadora", añadió Hanna.
Los resultados fueron presentados el jueves en el Congreso Híbrido (EHA) 2024 de la Asociación Europea de Hematología (European Hematology Association) en Madrid. Estos hallazgos deben considerarse preliminares hasta su publicación en una revista científica revisada por pares.