La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado dos fármacos para el tratamiento de la esquistosomiasis y la enfermedad del sueño para su uso fuera de la Unión Europea.
Los tratamientos se presentaron a través de un procedimiento conocido como EU Medicines for All (EU-M4All), que permite a la agencia, en cooperación con la Organización Mundial de la Salud (OMS), proporcionar opiniones científicas sobre fármacos de alta prioridad para uso humano destinados a los mercados fuera de la Unión Europea.
Se recomendó arpraziquantel para el tratamiento de la esquistosomiasis en niños pequeños de 3 meses a 6 años. Este se deriva de praziquantel, el tratamiento estándar para la esquistosomiasis desarrollado en la década de 1970, y es el primer medicamento formulado específicamente para niños en edad preescolar.
Fexinidazol (Fexinidazol Winthrop) se usa para tratar la tripanosomiasis africana humana, o enfermedad del sueño, causada por Trypanosoma brucei rhodesiense. Es el primer tratamiento oral para la forma aguda de la enfermedad en adultos y niños de 6 años o más que tienen un peso corporal ≥ 20 kg (44 lb).
Bilharzia: miles de muertes cada año
La esquistosomiasis, una enfermedad tropical desatendida también conocida con el nombre de bilharzia, proviene de trematodos sanguíneos (gusanos trematodos) que causan daños a largo plazo a órganos como la vejiga, los riñones y el hígado. La enfermedad se encuentra en toda África y en partes de América del Sur, el Caribe, Medio Oriente y Asia. Más de 250 millones de personas necesitaron tratamiento preventivo contra la esquistosomiasis en 2021, con un saldo anual de al menos 20.000 muertes. La esquistosomiasis puede tener consecuencias graves en los niños, incluido el deterioro del desarrollo físico y cognitivo, y la falta de una formulación pediátrica adecuada ha limitado la capacidad de controlar la enfermedad.
Aprazicuantel induce parálisis muscular en los gusanos esquistosomas, lo que hace que aflojen su agarre sobre las paredes de las venas mesentéricas. Migran al hígado y finalmente son destruidos y eliminados. La opinión positiva se basa en la evidencia que respalda los ensayos clínicos de fase 2 y 3, incluidos los resultados del ensayo de fase 3 en Costa de Marfil y Kenia, que demuestran la seguridad y eficacia del arpraziquantel, lo que lleva a obtener tasas de curación del 90% o más.
El desarrollo de arpraziquantel fue impulsado por el Pediatric Praziquantel Consortium, con financiación de la European and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP) y el fondo Global Health Innovative Technology de Japón.
Enfermedad del sueño
La tripanosomiasis africana humana es una enfermedad potencialmente mortal transmitida por moscas tsé-tsé infectadas que se encuentran en 36 países africanos. Se manifiesta con síntomas neuropsiquiátricos que alteran los patrones de sueño y pueden provocar la muerte. La recomendación de la Agencia Europea de Medicamentos cubre tanto la enfermedad del sueño T. b. rhodesiense de primera etapa (hemolinfática) como de segunda etapa (meningoencefalítica), una forma grave y letal prevalente en el oriente y sur de África, y sigue resultados positivos de ensayos clínicos realizados en Malawi y Uganda por Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi), iniciativa apoyada por la European and Developing Countries Clinical Trials Partnership a través del consorcio HAT-r-ACC, que reúne a expertos con experiencia en la enfermedad del sueño.