En una destacada reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón, dos medicamentos experimentales diseñados para abordar la predisposición genética al colesterol alto demostraron ser seguros y eficaces.
Ambos fármacos están destinados a personas con una inclinación genética al colesterol elevado, una condición que no puede ser completamente controlada por medicamentos existentes, dieta o ejercicio.
Los estudios, presentados por Verve Therapeutics y Eli Lilly, exploraron enfoques novedosos para cambiar la trayectoria del riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares asociados con altos niveles de colesterol.
Verve Therapeutics, con sede en Boston, utiliza una técnica de edición genética llamada edición de bases en su tratamiento experimental. Este enfoque busca cambiar el gen PCSK9, crucial en la producción de LDL o colesterol "malo", a través de una infusión intravenosa.
Los resultados preliminares, aunque basados en un pequeño grupo de pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, son prometedores. El tratamiento, de una sola aplicación, apunta a ser de por vida, aunque se necesitan estudios a largo plazo para evaluar su eficacia y seguridad continua.
Por otro lado, el estudio patrocinado por Eli Lilly presentó resultados esperanzadores en la reducción de los niveles de lipoproteína(a) [Lp(a)], un tipo de colesterol particularmente peligroso y genéticamente determinado. Utilizando el fármaco lepodisirán, que actúa sobre el ARNm, los investigadores lograron reducir la Lp(a) en más del 94% durante casi un año en un grupo de 48 adultos con niveles elevados de este componente.
Aunque estos avances son emocionantes, los expertos enfatizan la necesidad de más investigación a largo plazo para evaluar la eficacia, durabilidad y seguridad de estos tratamientos. A pesar de las incertidumbres, los resultados han sido calificados como "revolucionarios" por algunos expertos, sugiriendo que podrían marcar el comienzo de una nueva era en el tratamiento genético de enfermedades cardiovasculares.
El Dr. Sahil Parikh, director de servicios endovasculares en el centro médico Irving de la Universidad de Columbia, expresó que aunque se requieren más estudios, estos descubrimientos podrían representar un hito significativo en la búsqueda de soluciones para enfermedades cardiovasculares.
Con hasta 64 millones de estadounidenses con niveles elevados de Lp(a), la necesidad de tratamientos innovadores es más apremiante que nunca. La investigación futura abordará la pregunta crucial de si la reducción de la Lp(a) realmente disminuye los riesgos cardíacos, ofreciendo así una esperanza renovada a aquellos en riesgo.