La leucemia mieloide aguda (LMA) es una enfermedad tumoral que afecta a las células madre presentes en la médula ósea. En condiciones normales, estas células son las responsables de la producción de las células sanguíneas maduras. Cuando se desarrolla la LMA, las células inmaduras, o blastos, son patológicas y pierden la capacidad de generar células maduras sanas; en su lugar proliferan inadecuadamente y se acumulan en la médula ósea limitando la producción de las células sanas.
La leucemia mieloide aguda es una enfermedad relativamente poco frecuente, entre 3 y 4 casos nuevos de LMA por cada 100.000 habitantes. Además, es inusual por debajo de los 45 años y se considera un tipo de cáncer más propio de la vejez, ya que su incidencia aumenta con la edad.
La causa por la que se desarrolla la enfermedad es desconocida en la mayoría de los casos. Hoy sabemos que se trata de una enfermedad heterogénea en la que se produce una suma consecutiva de alteraciones genéticas que conducen al desarrollo final de la leucemia. En función de cómo se combinen estas alteraciones, se definen subtipos de LMA con distintas implicaciones pronósticas, es decir, con distintas probabilidades de supervivencia.
No todas las leucemias son iguales, es decir, no todas tiene el mismo pronóstico. Existen las leucemias que consideramos de riesgo favorable, lo que significa que, con tratamiento de quimioterapia estándar, un paciente joven tiene una probabilidad de respuesta duradera a largo plazo del 65-70 %. En el otro extremo están las leucemias de riesgo adverso en la que la supervivencia se reduce a un 20%.
Aunque la Leucemia Mieloide Aguda es una neoplasia hematológica que se caracteriza por su agresividad, su mal pronóstico y su rápido progreso, actualmente la investigación en el campo de leucemias agudas es muy activa y son muchos los fármacos que se están testando, ofreciendo un futuro esperanzador con nuevas opciones terapéuticas que mejoren las posibilidades de tratamiento y la tasa de supervivencia de estos pacientes.